ღვიძლის ცხიმოვანი დაავადების, კერძოდ, მეტაბოლური დისფუნქციით გამოწვეული სტეატოჰეპატიტის (MASH) სამკურნალოდ მეცნიერებმა ახალი იმედი გააჩინეს. კალიფორნიის უნივერსიტეტის სან-დიეგოს მედიცინის სკოლის მკვლევარების მიერ გამოქვეყნებული კვლევის მიხედვით, ექსპერიმენტულმა პრეპარატმა ION224-მა პაციენტებში ღვიძლის მდგომარეობის მნიშვნელოვანი გაუმჯობესება აჩვენა.

როგორ მოქმედებს ახალი პრეპარატი?

MASH არის ღვიძლის აგრესიული დაავადება, რომელიც ხშირად სიმსუქნესა და მეორე ტიპის დიაბეტს უკავშირდება. დაავადება წლების განმავლობაში შეუმჩნევლად პროგრესირებს და შესაძლოა ღვიძლის ციროზით ან კიბოთი დასრულდეს.

ION224 მიზანმიმართულად ბლოკავს ფერმენტ DGAT2-ს. ეს ფერმენტი პასუხისმგებელია ღვიძლის უჯრედებში ცხიმის წარმოებასა და შენახვაზე. მეცნიერთა განმარტებით, სწორედ ამ ცხიმის ჭარბი რაოდენობა იწვევს ორგანიზმში ანთებით პროცესებსა და ქსოვილების დაზიანებას.

სწორედ DGAT2-ის ბლოკირებით, ჩვენ ვწყვეტთ დაავადების პროცესს მისსავე საწყის ეტაპზე, რაც თავიდან გვაცილებს ცხიმის დაგროვებასა და შემდგომ ანთებას, - აცხადებს კვლევის ხელმძღვანელი, დოქტორი როჰიტ ლუმბა.

კლინიკური კვლევის შედეგები

კვლევის მეორე ფაზაში 160-მა პაციენტმა მიიღო მონაწილეობა. 51-კვირიანი დაკვირვების პერიოდში, მათ ION224-ის ინექციები ან პლაცებო გაუკეთდათ. შედეგებმა აჩვენა, რომ მაღალი დოზით მკურნალობისას პაციენტების დაახლოებით 60%-ს ღვიძლის ჯანმრთელობის მაჩვენებლები საგრძნობლად გაუუმჯობესდა.

მნიშვნელოვანია, რომ პრეპარატმა დადებითი შედეგი აჩვენა მაშინაც კი, როდესაც პაციენტებს წონაში კლება არ აღენიშნებოდათ. ეს მიუთითებს იმაზე, რომ პრეპარატი შესაძლოა ეფექტური იყოს როგორც დამოუკიდებელი თერაპია, ისე სხვა წონის დამკლები მედიკამენტების პარალელურად.

გლობალური გამოწვევა

მსოფლიო მასშტაბით, ყოველი ოთხი ზრდასრულიდან ერთი ღვიძლის ცხიმოვანი დაავადების რომელიმე ფორმას უჩივის. დაავადება ხშირად გვიან სტადიაზე ვლინდება, როდესაც ღვიძლის დაზიანება უკვე შეუქცევადია.

ამჟამად ION224-ის კვლევა გრძელდება. მკვლევარები გეგმავენ მესამე ფაზის ფართომასშტაბიან კლინიკურ ცდებს, რათა დადასტურდეს პრეპარატის უსაფრთხოება და ეფექტურობა უფრო ფართო ჯგუფებში, რაც საბოლოოდ მედიკამენტის ოფიციალურ ავტორიზაციას შეუწყობს ხელს.