ბიოტექნოლოგიურმა კომპანიამ UniQure-მა განაცხადა, რომ აშშ-ის სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციასთან (FDA) ჰანტინგტონის დაავადების ექსპერიმენტული გენური თერაპიის დამტკიცების შესახებ მოლაპარაკებებს განაახლებს. ეს გადაწყვეტილება რამდენიმე თვის წინანდელი მწვავე დაპირისპირების შემდეგ გახდა შესაძლებელი.

მოულოდნელი შემობრუნება

მიმდინარე წლის მარტში FDA-მ მკაცრად გააკრიტიკა კომპანიის მონაცემები და განაცხადა, რომ არსებული კლინიკური კვლევები პრეპარატის დასამტკიცებლად საკმარისი არ იყო. მაშინდელმა ხელმძღვანელობამ, მათ შორის კომისარმა მარტი მაკარიმ, საჯაროდ აღნიშნა, რომ პრეპარატი ეფექტიანობას ვერ ამტკიცებდა.

თუმცა, მაკარის და სხვა მაღალჩინოსნების წასვლის შემდეგ, მარეგულირებელმა პოზიცია შეცვალა. ახალი შეთანხმების თანახმად, UniQure-ს უფლება ეძლევა, დაჩქარებული წესით წარადგინოს განაცხადი, რომელიც ეფუძნება პირველი და მეორე ფაზის სამწლიანი კვლევის შედეგებს.

მკურნალობის მეთოდი და კვლევა

ჰანტინგტონის დაავადება იშვიათი მემკვიდრეობითი პათოლოგიაა, რომელიც ტვინში ნერვულ უჯრედებს თანდათან ანადგურებს. UniQure-ის მეთოდი გულისხმობს გენური თერაპიის პირდაპირ შეყვანას ტვინში, რაც ქირურგიულ ჩარევას მოითხოვს.

კომპანიამ კვლევის პროცესში ე.წ. „ცრუ პროცედურის“ (placebo) გამოყენებაზე უარი თქვა, რადგან ეს პაციენტებისთვის არაეთიკურად მიიჩნია. ნაცვლად ამისა, მათ პაციენტთა მდგომარეობა გარე მონაცემთა ბაზებს შეადარეს. შედეგად, თერაპიამ დაავადების პროგრესირება 75%-ით შეანელა.

რა მოხდება შემდეგ?

FDA-სთან შეთანხმების საფუძველზე, UniQure განაცხადს მიმდინარე წლის მესამე კვარტალში წარადგენს. დაჩქარებული დამტკიცება კომპანიას ბაზარზე შესვლის საშუალებას მისცემს, თუმცა პირობით — მათ სხვა კვლევებით უნდა დაამტკიცონ პრეპარატის სარგებელი.

კომპანია მზად არის, მომავალი კვლევის დიზაინი შეათანხმოს მარეგულირებელთან. კვლევა, სავარაუდოდ, მიმდინარე სტანდარტულ მკურნალობასთან შედარებას ითვალისწინებს. ამ სიახლემ ინვესტორების ოპტიმიზმი გამოიწვია, რის შედეგადაც UniQure-ის აქციების ღირებულება 70%-ით გაიზარდა.